Актуальность. В городе Москве все дети, больные муковисцидозом, с 2015 г. наблюдаются на базе Референс-центра врождённых и наследственных заболеваний, генетических отклонений, орфанных и других редких заболеваний Морозовской ДГКБ ДЗМ (далее Центр). Одним из характерных признаков муковисцидоза у детей являются симптомы хронического риносинусита. В среднем формирование рецидивирующих назальных полипов отмечается у 69% наблюдаемых пациентов Центра. Лечение включает в себя интраназальные ингаляции лекарственного средства дорназа-альфа, при неэффективности проводится оперативное вмешательство. С 2021 г. начато применение таргетной терапии лекарственными препаратами Лумакафтор/Ивакафтор и Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор. На сегодняшний день из 332 детей Центра 193 ребенка (58%) получают препараты таргетной терапии, из них на февраль 2024 г. 55 детей (16,6%) получали Лумакафтор/Ивакафтор и 138 детей (41,6%) — Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор. Назальные полипы до начала терапии имели 158 детей (81,9%).

Цель: определить динамику течения хронического полипозного риносинусита у больных муковисцидозом.

Материалы и методы. Определение эффективности терапии проводилось через 12 мес. на фоне Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор и Лумакафтор/Ивакафтор, а также в контрольной группе детей, не получавших таргетную терапию. Сравнивали также данные компьютерной томографии придаточных пазух носа.

Результаты. У детей контрольной группы прогресс риносинусита с первичным формированием полипов отмечался у 27,1% пациентов, положительная динамика после проведённого оперативного лечения без рецидивов в течение года у 3% детей. Из группы детей на фоне терапии Лумакафтор/Ивакафтор прогресс риносинусита с формированием полипов был выявлен у 23,1% пациентов, положительная динамика без оперативного лечения — у 7,7% детей. У детей на терапии Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор отрицательная динамика поражения пазух отмечалась у 2,5% пациентов, положительная динамика без оперативного лечения — у 44,5% детей.

Заключение. Терапия Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор показывает более высокую эффективность в отношении течения хронического риносинусита у детей с муковисцидозом. Применение таргетной терапии позволяет избежать оперативного вмешательства, а также уменьшить число ингаляций, что положительно сказывается на качестве жизни пациентов и уменьшает общие затраты на терапию.