Comparison of the efficiency of orkambi and trikafta in targeted therapy for cystic fibrosis in children

Abstract

Актуальность. Муковисцидоз — распространённое генетическое заболевание, частота встречаемости которого в России составляет 1 : 9000. Высокоэффективным методом лечения муковисцидоза является таргетная терапия. Нами проведена сравнительная оценка эффективности двух современных препаратов таргетной терапии муковисцидоза — оркамби и трикафта, оказывающих существенное влияние на течение заболевания и качество жизни пациентов.

Цель работы: провести сравнение препаратов оркамби и трикафта при терапии муковисцидоза по критериям эффективности, побочным реакциям и динамике заболевания у детей.

Материалы и методы. Изучена медицинская документация пациентов, получающих таргетную терапию оркамби, — 3 больных, трикафта — 13 детей, переведённых с препарата оркамби на препарат трикафта — 5 больных. Определяли результаты лечения на старте терапии, через 3, 6 и 12 мес с момента начала лечения.

Результаты. Оба препарата показали эффективность в ходе лечения, которая оценивалась по показателям потового теста, объёма форсированного выдоха за 1 секунду, форсированной жизненной ёмкости лёгких, индексу массы тела, уровню панкреатической эластазы. Оценку безопасности таргетной терапии проводили по критериям: артериальное давление, формирование катаракты (не должна формироваться), повышение в крови аланин-, аспартатаминотрансферазы и билирубина. У всех больных, получавших препарат трикафта, отмечалось значительное улучшение критериев эффективности, жалоб на побочные явления не было. У больных, получающих препарат оркамби, также выявлена положительная динамика течения заболевания, однако это лекарственное средство было эффективным только для 3 детей. У 5 больных, находящихся на терапии оркамби, не было отмечено улучшения критериев эффективности, выявлены побочные явления в виде расстройств желудочно-кишечного тракта, поэтому они были переведены на терапию препаратом трикафта.

Заключение. Препарат трикафта показал большую эффективность в лечении муковисцидоза у детей.