Age-related peculiarities of the efficiency of the CFTR Modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in patients with cystic fibrosis

Актуальность. В России больные муковисцидозом (МВ) получают таргетную терапию препаратом элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор с 2022 г. Цель: определить эффективность тройной терапии CFTR модуляторами у больных МВ в 2 возрастных группах в течение 12 мес лечения.

Материалы и методы. В ретроспективное исследование были включены 186 больных МВ в возрасте 6–18 лет, которые были обследованы до начала лечения и через 12 мес. Больные были распределены на 2 группы: младшую группу составили 98 детей в возрасте 6–12 лет, старшую — 88 больных в возрасте 12–18 лет. Анализировали следующие показатели: объём форсированного выдоха за 1 с (ОФВ₁), форсированную жизненную ёмкость лёгких (ФЖЕЛ) в % от должных величин, проводимость пота, индекс массы тела (ИМТ).

Результаты. У всех больных МВ были установлены значимые изменения ИМТ (p < 0,001), ОФВ1 (p < 0,001) и потового теста (p < 0,001). Более высокая эффективность снижения проводимости пота была выявлена у больных МВ в возрасте 6–12 лет. У этих детей нормализация проводимости пота (< 50 ммоль/л) была достигнута у 31% больных по сравнению с 16% в старшей возрастной группе. В целом эффективность снижения проводимости пота (< 80 ммоль/л) была выявлена у 83% больных 6–12 лет и составила 62% у больных 12–18 лет. У больных МВ младшей группы 6–12 лет были выявлены более высокие исходные показатели спирометрии (ОФВ₁) на старте терапии — 91,0 (77,1–104,0)%, которые через 12 мес достигли 100,0 (86,0–111,0)%. В то же время у пациентов старшего возраста (12–18 лет) удалось сохранить преимущество по ИМТ (p < 0,001) и улучшить ОФВ1 с 78,0 (60,6–97,3) до 97,9 (80,5–103,0)%.

Заключение. За 12 мес проведения таргетной терапии МВ была достигнута значительная положительная динамика ИМТ, спирометрии и потового теста. Более эффективное снижение потового теста наблюдалось у больных МВ в возрасте 6–12 лет. Это позволяет прогнозировать улучшение отдалённых клинических показателей, особенно у больных МВ в младшей группе.