Trend in bone mineral density indices after one year of therapy with CFTR modulators

Abstract

Актуальность остеопороза у больных муковисцидозом (МВ) обусловлена высоким риском снижения минеральной плотности кости (МПКТ) и формированием остеопороза. Описаны положительные эффекты CFTR-модуляторов на респираторный тракт и нутритивный статус больных МВ, однако внелёгочные эффекты этих препаратов ещё недостаточно изучены. В связи с увеличением продолжительности жизни и новыми терапевтическими подходами анализ МВ-ассоциированной патологии костной ткани у детей с МВ является актуальной задачей. Цель: определить изменения содержания минеральных веществ в костной ткани (BMC, г) и определить частоту снижения МПКТ (BMD, Z-score, г/см²) у детей с МВ в начале и после 1 года терапии CFTR-модуляторами.

Материалы и методы. Обследовано 90 детей (55 девочек, 35 мальчиков) с МВ в возрасте 6–18 лет (11,7 ± 3,3). Индекс массы тела (ИМТ) и МПКТ (Z-score, г/см²) измеряли в поясничном отделе позвоночника с помощью DEXA-сканирования. Показатели нутритивного статуса оценивали в программе Anthro Plus.

Результаты. На старте терапии нормальная МПКТ (Z-score > –1,0) была выявлена у 51 (56,7%) больного, Z-score МПКТ < –2,0 — у 8 (8,9%), остеопения (Z-score МПКТ < –1,0) — у 31 (32,2%) ребёнка. После 1 года лечения CFTR-модуляторами нормальная МПКТ была выявлена у 64 (71,1%) детей, Z-score МПКТ < –2,0 был выявлен у 5 (5,6%), остеопения (Z-score МПКТ < –1,0) — у 21 (23,3%) больного (р < 0,05). Средние значения МПКТ (Z-score, г/см²) в начале лечения были ниже –0,6 ± 0,1 и 0,804 ± 0,02 против –0,3 ± 0,1 и 0,908 ± 0,02 соответственно (р = 0,003; р = 0,001) после 1 года терапии CFTR-модуляторами. Средние значения BMC в начале лечения также были снижены — 31,2 ± 1,2 против 38,7 ± 1,5 (р = 0,000) при терапии CFTR-модуляторами. Значения ИМТ после 1 года лечения (процентили, Z-score) были выше: 40,3 ± 2,9 и –0,3 ± 0,1 против 33,0 ± 3,1 и –0,6 ± 0,1 в начале лечения соответственно (р = 0,01; р = 0,03). Показатели роста больных МВ (процентили, Z-score) существенно не различались.

Заключение. Таргетная терапия значительно улучшает не только нутритивный статус, но и показатели МПКТ детей с МВ.